Educatie - Biotechnologie

Vanouds zijn geneesmiddelen kleine moleculen die je als tablet kunt innemen, zoals Aspirine®. Sinds twintig jaar zijn er echter steeds meer grote en dure biologische moleculen, die ook nog eens moeten worden ingespoten, als geneesmiddel verkrijgbaar. Waarom deze belangstelling voor geneesmiddelen die duidelijk minder patiëntvriendelijk zijn? Dit stuk gaat over geneesmiddelen van biotechnologische oorsprong.

Biotechnologie is het technologisch gebruik van een biologisch organisme en al zo oud als mensen bier, wijn, kaas en yoghurt maken. Al deze producten hebben bacteriën of schimmels nodig. Maar de moderne biotechnologie kenmerkt zich door genetische modificatie van het organisme, iets dat pas kan sinds de recombinant DNA technologie in 1973 is ontdekt. Zo kun je in het insuline-deel lezen dat men sinds 1922 met veel moeite varkens en koeien-insuline kon zuiveren uit de alvleesklieren van slachtvee. Dit insuline is echter net iets anders dan het menselijke. Van de 51 aminozuren zijn er 3 anders in het rund en 1 in het varken. Maar er zijn niet voldoende menselijke alvleesklier donoren om menselijk insuline te isoleren. Dankzij de recombinant technologie kan menselijk insuline sinds begin jaren tachtig met behulp van bacteriën gemaakt worden. En het is zelfs mogelijk om betere vormen dan de natuurlijke te maken, zoals de snellere insuline lispro en de langzamere insuline glargine. In de naam zit verborgen welke nieuwe aminozuren zijn vervangen of verwisseld.

Het echte verschil tussen kleine-molecuul-geneesmiddelen met een molecuulgewicht onder de 1000 Dalton en de biotech producten is dat de laatste een duidelijker rol spelen bij het ziektebeeld. Zo geeft men vanouds kleine pijnstillers of cel-remmers als symptoomremmers bij reuma, terwijl er nu ook biotech producten zijn die de schadelijke eiwitten afvangen en zodoende het ziekteproces echt veranderen. In bijgaande figuren zie je hoe Enbrel® als een soort Pacman de moleculen Tumor necrose factor a afvangen, die anders onze gewrichten zouden aanvallen.

Figuren van www.gcarlson.com Vooral antilichamen zijn veel gebruikte biotech geneesmiddelen, vanwege hun grote specificiteit. Er zijn al meer dan twintig antilichamen als geneesmiddel. Voor onze afweer zijn rond een miljard verschillende antilichamen steeds op zoek naar lichaamsvreemde micro-organismen. Ieder antilichaam heeft zijn eigen specifieke bindingsvoorkeur, maar is vooral gekozen op zijn onvermogen om menselijke eiwitten te binden. Het moeilijke is dus nu om een antilichaam te zoeken dat wel aan een lichaamseigen molecuul als b.v. Tumor necrose factor a bindt. Vanouds gebruiken we muizenantilichamen, maar daar krijgen we dan zelf weer afweer tegen.

Sinds kort is het mogelijk om het DNA voor menselijke antilichamen in een bacteriofaag (bacterie-virus) of een muis te plaatsen en zodoende menselijke antilichamen te zoeken die goed binden aan ons gekozen doel. In bijgaande figuur staat een antilichaam met links en rechts het Fab-gedeelte en onder het Fc-gedeelte.

De weesgeneesmiddelen zijn ook vaak biotech producten. Een weesgeneesmiddel is bedoeld voor een weesziekte, waar minder dan 5 op de 10000 mensen aan lijden. Omdat er zo weinig patiënten zijn, is het economisch niet rendabel om een geneesmiddel te ontwikkelen. Daarom ondersteunt de stuurgroep Weesgeneesmiddelen bedrijven die dit toch willen proberen. Hoewel de ziekten zeldzaam zijn, wordt geschat dat wel 35 miljoen mensen in Europa een weesziekte hebben. Vaak berust zo een zeldzame ziekte op een gebrek in 1 gen, en het ontbreken van 1 eiwit, denk maar aan de ziekte van Duchenne. Dat eiwit wordt dan via biotechnologische weg verkregen en is een echt geneesmiddel, niet slechts een symptoombestrijder. De kosten zijn echter hoog en kunnen meer dan honderdduizend euro per jaar per patiënt bedragen.

Is er dan niets te doen tegen de grote nadelen van biotech producten: dat ze duur zijn en ingespoten moeten worden? Ja, veelvoorkomende producten, zoals groeihormoon en insuline, kunnen door de patiënten zelf worden ingespoten. En er zijn nieuwe ontdekkingen gedaan die de manier van toediening kunnen veranderen. Pasgeborenen hebben een receptor voor het Fc gedeelte van antilichamen om de antilichamen van de moeder in het eigen bloed te krijgen. Deze receptor lijkt bij mensen het hele leven aanwezig te blijven in b.v. het maagdarmkanaal en in de longen. Zo is er al een Epo-molecuul gebonden aan een Fc-deel, die via de longen kan worden opgenomen. Zodra dit op de markt komt, wordt de Tour de France voorgoed anders. Even een pufje en dan de Alpe d’Huez op. Maar vooral de patiënten wachten reikhalzend naar het einde van het spuiten.

Lees verder …

1. Stuurgroep Weesgeneesmiddelen www.weesgeneesmiddelen.nl/

©2008-EEM

Op deze Educatie pagina's vindt u informatie die specifiek is bedoeld voor leerlingen van het voortgezet onderwijs.